Kopfbereich

papildus pārlūkošana

Logo

AOP Orphan Pharmaceuticals AG savā īpašumā iegūst Hantingtona slimības ārstēšanai paredzētas klīniskās izstrādes fāzē esošas kandidātzāles selisistatu


Uzņēmums AOP Orphan Pharmaceuticals AG šodien ir paziņojis, ka tam ir izdevies iegūt selisistatu – ļoti selektīvu SIRT1 inhibitoru, kura eksperimentālajos pētījumos ir novērotas iespējamas slimību modificējošas īpašības, kas var būt izmantojamas vairāku neirodeģeneratīvu slimību ārstēšanā, turklāt in vitro iegūtie dati liecina, ka selisistats varētu darboties kā ķīmisks funkcionāli aktīvu neironu veidošanās induktors. 

Kandidātzāles ir klīniski pārbaudītas 1. fāzes pētījumos (devu piemeklēšanas un panesamības pētījumos ar cilvēkiem) un 2. fāzes pētījumos (terapeitiskās efektivitātes pētījumos ar ierobežotu skaitu pacientu) par Hantingtona slimību jeb HS. Pierādīts, ka selisistats ir drošs un panesams, tomēr HS hroniskā rakstura dēļ būs nepieciešams vēl viens ilgstošs kontrolēts 3. fāzes pētījums, lai pierādītu selisistata efektivitāti.

SIRT1 inhibitors selisistats var būt ne vien neirodeģeneratīvās slimības modificējošs līdzeklis, tam var būt arī terapeitiska vērtība saistībā ar vairākām citām indikācijām, tostarp leikozi, vēzi, sepsi un transplantēto orgānu atgrūšanas profilaksi.

“Retu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu izstrāde ir saistīta ar būtisku risku,” atzina AOP Orphan vadītājs Dr. Rūdolfs Vidmans (Rudolf Widmann). “Mūsdienās vairs nepietiek ar sarežģījumu pārvarēšanu vien, pierādot efektivitāti un drošumu, lai uzņēmums saņemtu pacientiem vajadzīgu zāļu reģistrācijas apliecību. Pretrunas, ko rada nepieciešamība radīt pieejamas zāles, arvien lielākas birokrātijas apstākļos klīniskos pētījumus bieži noved strupceļā. Šāda notikumu attīstība pacientiem, ārstiem, farmācijas nozarei un finansētājiem šķiet nožēlojama.”

Uzņēmumā AOP Orphan ir nolemts saglabāt ar daudzsološajām kandidātzālēm selisistatu saistītās iespējas un pēc rūpīgas jau pieejamo datu izvērtēšanas un konsultācijām ar medicīnas ekspertiem un uzraudzības iestādēm meklēt sadarbības partnerus, lai pabeigtu selisistata izstrādi, pārvarot ar iespējamajām indikācijām saistītās problēmas, jo, kā uzskata Dr. Vidmans, “atteikties no cerībām nav izeja, ja vien efektivitātes trūkums vai nepieņemama toksicitāte neliek meklēt citas aktīvās vielas.” 

Par Hantingtona slimību

HS ir pārmantota galvas smadzeņu patoloģija, kas parasti izpaužas 30–50 gadu vecumā un cilvēkam izraisa dažādas smaguma pakāpes atmiņas, emocionālos un kustību traucējumus. Būtībā šīs slimības simptomus izraisa nervu šūnās uzkrājušies nenoārdāmie “nepareizie” proteīni, kas rada šūnu bojājumus. Pieejamie farmakoterapeitiskie līdzekļi tikai vājina simptomus, bet selisistatam var būt raksturīgas slimību modificējošas īpašības, kas palīdz mazināt toksicitātes slodzi, kuru šūnām rada “nepareizie” proteīni, un palēnināt HS progresēšanu.

Par AOP Orphan

AOP Orphan ir starptautisks uzņēmums ar galveno biroju Vīnē (Austrijā), un tā galvenā darbības joma ir retu un grūti ārstējamu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu klīniskā izpēte, izstrāde un izplatīšana. Uzņēmums Centrāleiropā, Vidējos Austrumos un Āzijā sniedz arī individualizētus un specifiskus ārstiem un viņu pacientu vajadzībām pielāgotus pakalpojumus. Pašlaik uzņēmums AOP Orphan ir pievērsies reto un grūti ārstējamo hematoloģisko, onkoloģisko, kardioloģisko, plaušu, neiroloģisko, psihisko un kuņģa-zarnu trakta slimību ārstēšanai paredzētu zāļu izstrādei un pētījumiem.

Contact AOP Orphan Pharmaceuticals AG
Dr. Georg Fischer
Chief of Corporate Development
Wilhelminenstraße 91/IIf, 1160 Vienna, Austria
T: + 43 1 503 72 44 15
F: + 43 1 503 72 44 5
M: georg.fischer(at)aoporphan.com